臨床医薬統計入門

医薬品の薬効や副作用評価に関係する臨床試験の評価には統計的な知識が不可欠である。しかし、「統計学」は数式が羅列される難解な学問であり分からないと敬遠する人が多い。さらに、現在ではパーソナルコンピューター上でも多くの本格的な統計プログラムが利用可能となっているが、初心者には内容がブラックボックス化しており適切な検定方法の選択や結果の解釈に自信を持てないとの声も聞く。 　そこで、今回の講演では統計の初心者と苦手な方のために医薬統計の技術よりも、むしろ常識で分かる統計の本質を理解する入門講座を企画した。

1. なぜ臨床試験には統計的な考え方が必要か
   1. 効果の評価につきまとうバイアスを考える:無作為化試験への道
   2. 対照群としてのプラセボと標準薬をもう一度考える
   3. 実験計画と統計処理
   4. 並行群間比較の良さとクロスオーバー試験の良さ
2. 統計的な考え方
   1. 多数のデータの特徴をまとめる記述統計量 (パラメーター) 用語から
   2. 代表値とバラツキの指標
   3. 偶然と必然
   4. 異なる群間の平均値に意義あるかを考える
      • まずは2群の検定から:t 検定
      • 多群間の検定への拡張と検定の多重性問題
      • 本格的な多群比較:分散分析
3. 検定法に対する (区間) 推定法
   1. 信頼区間とは
   2. 検定法で言えることと、信頼区間で言えること
4. 群間の優位性、同等性、非劣性の考え方
   1. まず統計的言明の誤りを考える (見逃し vs. 言い過ぎ)
   2. 検出力とは?
   3. 信頼区間で非劣性を考える
5. ノンパラメトリックな統計
   1. データ分布の仮定を忘れる
   2. 順位和検定は何を検定しているのか
6. まれだが重大な副作用に対する統計
   1. ポアソン分布に基づく考え方
   2. 臨床試験での重大事象のゼロ観測を解釈する
7. 複数の無作為化臨床試験の結果を総合するメタ解析
• 質疑応答