核酸医薬品の修飾・合成・DDS技術を中心とした特許戦略

核酸医薬品は、遺伝子レベルの高度な医療の実現に向けて将来性の高い技術であり、近年、積極的に研究開発が進められています。とくに、最近では、核酸医薬品の修飾技術やDDS技術などの研究開発により、薬理効果の最適化のほか、体内動態や半減期が改善され、安定性や膜透過性が向上し、医薬品としての可能性が拡大しています。 このような核酸医薬品について研究開発を推進するためには、研究開発戦略とともに特許戦略の構築が必要不可欠です。すなわち、研究開発のそれぞれの段階に対応して、どのような特許を取得し、どのように活用するかが重要な課題です。とくに、研究開発の初期の段階から特許について十分に検討することにより、広くて強い特許を取得することが有効です。その結果、研究成果を事業活動に最大限に活かすことができます。 　本講演では、このような視点から、核酸医薬品の修飾・合成・DDS技術を中心とした特許戦略について説明し、今後の課題と対応策について解説します。

1. 核酸医薬品に関する特許の動向
   1. 特許出願の最近の傾向 (核酸医薬品を中心に)
   2. 核酸の種類に関する特許出願の分析
      • アンチセンス
      • siRNA
      • miRNA
      • アプタマー
      • デコイ
      • リボザイム
      • CpGオリゴ
      • ヘテロ核酸 など
   3. 核酸の医薬用途に関する特許出願の分析
      • がん
      • 感染症
      • 内分泌・代謝系疾患
      • 神経系疾患
      • 免疫賦活
      • 循環器系疾患
      • 血液・免疫系疾患など
   4. 核酸の研究領域に関する特許出願の分析
      • 核酸の修飾技術
      • 核酸の合成技術
      • DDS技術
      • 製剤化
      • 診断薬
      • 予防薬
      • 治療薬など
   5. 特許マップによる分析
      • 国籍別分析
      • 企業別分析
      • 技術要素の分析など
2. 核酸医薬品の修飾・合成・DDS技術に関する特許の動向
   1. 特許出願の最近の傾向 (核酸医薬品の修飾・合成・DDS技術を中心に)
   2. 核酸の修飾技術に関する特許出願の分析
      • 2’-OMe
      • 2’-MOE
      • LNA
      • BNA
      • モルフォリノ型
      • 亜リン酸ジエステル
      • ホスホロチオエート
      • ペプチド核酸など
   3. 核酸の合成技術に関する特許出願の分析
      • 大量合成法
      • ホスホロアミダイト法の改良
      • 固相合成・液相合成
      • 精製 (HPLC) など
   4. 核酸医薬品のDDS技術に関する特許出願の分析
      • 安定性の向上
      • 透過性の向上
      • 中枢へのドラッグデリバリー
      • 薬物動態・半減期の改善
      • ベクターの改良
      • 脂質ナノ粒子の利用
      • RNA-リガンド-コンジュゲート
      • 高分子材料によるドラッグデリバリー
      • PEG化
      • 製剤化など
   5. 特許マップによる分析
      • 国籍別分析
      • 企業別分析
      • 技術要素の分析など
3. 特許を視野に入れた研究開発戦略 <核酸の研究に最適な研究開発戦略>
   1. 特許出願のタイミングと注意点
      • 新規な核酸化合物
      • 核酸の修飾技術
      • 核酸の合成技術
      • DDS技術
      • 製剤化
      • 医薬用途
      • 用法・用量などの研究開発段階における特許出願の判断手法
   2. 研究開発に必要な特許調査の注意点
      • 核酸の修飾技術
      • 核酸の合成技術
      • DDS技術などの特許調査の手法とコツ
   3. 研究開発戦略と特許戦略の一体化
      • 研究部門と知財部門の協力体制
      • 研究者と知財担当者の連携の在り方など
   4. 今後の研究開発戦略の方向性
4. どのような特許を取得すべきか <核酸医薬品の研究に必要な権利化戦略>
   1. 特許を受けるための要件 (核酸医薬品の修飾・合成・DDS技術)
   2. 広くて強い特許のポイント
      • 新規な核酸化合物
      • 核酸の修飾技術
      • 核酸の合成技術
      • DDS技術
      • 製剤化
      • 医薬用途
      • 用法・用量などのクレームの傾向と対策
   3. 特許審査への対応
      • 拒絶理由への対応方法
      • 面接審査の活用方法
      • 審査官への電話連絡
      • 拒絶査定を回避するコツなど
5. 特許をどのように活用すべきか <核酸医薬品の研究成果の有効活用>
   1. 医薬品分野におけるライセンス活動の現状
   2. 核酸医薬品に関するライセンス活動の実務上の留意点
   3. 他社の特許を侵害しない方法
      • 核酸の研究に関する他社特許について、どのように調査するべきか、どのように侵害を回避するべきか
   4. 事業戦略と特許戦略の一体化
      • 製造販売の承認と特許実務との連携
      • 事業戦略まとめ審査の活用など
6. 核酸医薬品の今後の課題
   1. 核酸医薬品に最適なLCM戦略の考え方
   2. バイオシミラーとしての核酸医薬品の今後の方向性
   3. ゲノム編集技術や遺伝子治療への応用の可能性
   4. 人工知能 (AI) 技術の影響と留意点
7. 核酸医薬品の修飾・合成・DDS技術に関する登録特許の最新事例
   1. 特許請求の範囲の記載方法
      • アンチセンス
      • siRNA
      • miRNA
      • アプタマー
      • デコイ
      • リボザイム
      • CpGオリゴ
      • ヘテロ核酸など
   2. 明細書の開示の程度 (核酸医薬品の修飾・合成・DDS技術を中心に)
   3. 特許要件 (新規性、進歩性など) の判断基準 (核酸医薬品の修飾・合成・DDS技術を中心に)
   4. 諸外国の登録特許の事例との比較
      • 米国
      • 欧州
      • 中国など
   5. 事例を踏まえた最適な明細書・クレームの提案
• 質疑応答