再生医療等製品の承認申請を目指した開発戦略

薬事法が改正されて薬機法となり、新たな医療製品カテゴリーとして独立した再生医療等製品は、その特性から、承認申請にあたって医薬品や医療機器とは異なる品質・非臨床安全性の要件を満たすことが求められる。また、多くが希少疾患に対応する製品のため、治験についてもそれぞれの製品に応じたデザインや評価をすることが必要となる。 　本講座では、これらについて概説し、再生医療等製品開発の全体像をイメージできるようにしたい。具体的には、再生医療及び関連製品開発について規制の枠組みや各種指針、再生医療等製品の特殊性とそれに基づく品質・非臨床安全性試験・臨床試験における考え方についての知識習得を目指す。さらに、開発の各相において必要となる機構相談 (RS戦略相談、各種対面助言) の進め方や対応のポイントについて触れる。

1. 再生医療概観
   1. 再生医療とは
   2. 再生医療等安全性確保法と医薬品医療機器等法
   3. 開発におけるPMDAの役割
   4. カルタヘナ法
2. 再生医療等製品の品質
   1. 再生医療等製品の品質における課題
   2. 生物由来原料基準
   3. 無菌試験
3. 再生医療等製品の非臨床安全性試験
   1. 再生医療等製品の安全性問題
   2. 毒性評価の考え方
   3. 非臨床安全性試験のポイント
4. 再生医療等製品の臨床試験
   1. 再生医療等製品の特殊性と治験
   2. 条件及び期限付承認制度
5. 開発のツール
   1. 機構相談
   2. 参照すべき指針等
   3. 参考URL