オーファンドラッグの承認申請とコマーシャル戦略

第1部. 希少がん領域でのコマーシャル戦略 (販売予測のアプローチを含めて)

(2017年12月15日 10:00〜11:15)

　サイエンスの向上により希少がんを含めた様々な希少疾患での新たな治療法が確立されてきています。製薬会社の社会的使命として、Unmet needsの高い疾患への新たな治療薬提供は責務であり、またその一方で事業性評価を求められるのが現実です。それぞれの希少疾患特有の市場環境を理解したうえで、戦略を構築し、最適なリソース配分を考えていく必要性があります。 　「制約条件のある中で最適解をどのように求めていくのか?」について経験を含めて共有できればと思います。

1. 希少がんの現状
   1. 希少がんの現実
   2. 希少がんにおける行政と医療関係者などの取り組み
2. 希少がん特有の市場環境をとらえる
   1. 希少がんを診断・治療・患者フォローアップの現状は?
   2. 希少がんの患者のPatient Journeyは?
3. 特有な市場環境で効果的なコマーシャル戦略を構築する
   1. 診断、治療、フォローアップに基づいたLeverage point
   2. Patient Journeyに基づいて取り組むべき戦略
4. 希少がんにて直面するジレンマ
   1. コマーシャル戦略を作成する際の課題
   2. 市場・販売予測 (事業性評価) を作成する際の課題
   3. Segmentation/Targetingの課題
   4. 難渋するリソース配分とチャネルの検討
5. 今後の希少がん領域の方向性
   • Academia主導の動きを含めて
• 質疑応答

第2部. 海外データを活用した承認申請と対面助言のポイント

(2017年12月15日 11:30〜13:00)

1. CDDPにおける海外データの利用状況
   1. 臨床データパッケージにおける 外国データの利用状況 (2017年6月まで)
   2. ブリッジング戦略から国際共同治験へ
2. ICHE5と海外データ利用の条件
   1. 国際共同試験の基本的考え方とICH E17について
   2. 内因的、外因的民族差について
   3. 国際共同治験における日本人症例数について
   4. 国際共同治験に入るために必要な要件 (最近の動向を踏まえて)
3. オーファンドラッグの特殊性と海外データの利用状況
   1. オーファンドラッグの特殊性
   2. オーファンドラッグにおける海外データの利用状況
   3. オーファン指定によるメリットとデメリット
4. 海外データの利用の現在と今後
   1. 早期承認のための各種制度
   2. 医薬品の条件付早期承認制度の実施について
   3. ブリッジングと国際共同試験
   4. M&Sはどこまで利用できるのか
5. 最近の対面助言の事例より
• 質疑応答

第3部. 希少疾病用医薬品の薬価算定ルールと採算性確保のための価格戦略のポイント

(2017年12月15日 13:45〜15:15)

1. 希少疾病用医薬品に関する薬価算定ルール
   1. 類似薬効比較方式と原価計算方式
   2. 希少疾病用医薬品に対する加算評価 (市場性加算、先駆け審査指定制度加算、原価計算方式での営業利益率の加算的評価など)
   3. ポイント制による評価の仕組みと具体的な評価対象項目
   4. 原価計算方式で計上できる費用と控除される費用
2. 希少疾病用医薬品の薬価設定の実際
   1. 算定事例の紹介と解説
   2. 算定事例から見えてくる問題点と課題
3. 希少疾病用医薬品の価格戦略のポイント (終わりに)
   1. 薬価申請の留意点 (市場規模予測とその根拠など)
   2. 採算性確保のためには
• 質疑応答

第4部. 元審査官からみた希少疾病用医薬品における指定申請及び承認申請 (適応拡大を含む) の留意点

(2017年12月15日 15:30〜17:30)

　希少疾病用医薬品として、指定されるためには、3つの要件を満たした上で、指定申請を行う必要がある。その際の留意点について、過去に指定された品目を基に、説明する。また、希少疾病用医薬品の承認申請時の留意点、照会事項対応等について、過去の審査事例等を踏まえて、説明する。

1. 希少疾病用医薬品の指定申請
   1. 指定要件
   2. 指定申請の流れ
   3. 指定品目を踏まえた留意点
2. 希少疾病用医薬品の承認申請
   1. 新医薬品の審査の流れ
   2. 規制対応時の留意点
   3. 希少疾病用医薬品の照会事項例
• 質疑応答