臨床試験をより効率よく進めるためのサンプルサイズ設定 実習講座

臨床研究の計画・実施に必要となるsample sizeの設定方法について、事前に設定することの意義、臨床研究におけるデザインやエンドポイント、統計解析との関係や、さまざまな実施可能性上での制約がある下での症例数設定の考え方について、生物統計学の基礎知識とともに解説します。また、実際のsample sizeの設定方法にソフトウェアや統計パッケージ等を利用した実習形式でも解説します。 　医薬品・医療機器開発やエビデンス構築のための臨床研究における必要症例数については、統計の専門家以外でも開発計画全体における費用や期間を考える上でも重要なポイントであり、より効率良く臨床研究を進めていくために症例数設計に関する必要な統計学の基礎知識を実習形式も交えて解説します。

1. 臨床試験デザインと目標症例数について
   1. 臨床試験実施計画書と試験デザイン
      • 試験の目的
      • 試験デザイン
      • エンドポイント
      • 統計解析手法
   2. Sample sizeを設定する意義
2. Sample sizeの設定方法
   1. 統計学の基礎知識
      • 医学データの種類
      • 仮説検定の考え方
      • 信頼区間と検定との関係
   2. 2群間比較における症例数設定
      • 連続データにおける平均値の差での設定方法
      • 2値データにおける割合の差での設定方法
      • 生存時間データにおける設定方法
   3. Sample size設定に必要な既存情報
      • Sample size設定に必要とされる背景データとその扱い
      • 効果の大きさ (effect size) の見積もり方
3. さまざまな研究デザインにおけるSample Size
   1. その他の試験デザインにおけるSample size
      • 単群試験における設定方法
      • 正規性が仮定できない連続データにおける設定方法
      • 統計解析手法と設定方法が異なる場合のSample size
      • 探索的試験における設定方法
      • 多群比較におけるSample size設定
4. Sample size設定の実習
   • Sample size設定ソフトウェアの紹介
   • ソフトウェアを利用したSample size設定方法の実習と解説
• 質疑応答・名刺交換