当局照会事項及び適合性書面調査・GCP実地調査の指摘事項

医薬品医療機器総合機構 (PMDA) のホームページ「医療用医薬品の承認審査情報」に公開されている審査報告書を分析すると複数の品目で同様な照会事項が見受けられる。 　最近の審査報告書を題材に当局の照会事項と申請者側の回答例をオーバービューし、その傾向を分析し照会事項を減らすための回答書及びCTD (M2.5) 作成のヒントを述べてみたい。 　更に、適合性書面調査とGCP実地調査の指摘事項を分析し、特にGCP不適合症例を出さない対策や指摘事項を減らすヒントをまとめてみたい。

　公開されている審査報告書を題材に当局からの指摘・照会事項と申請者側の回答を分析し、複数の品目で指摘されている同様な照会事項と回答例を解説し、照会事項を減らすための申請資料 (CTDを含む) 及び回答書作成のヒントを述べてみたい。 　また、適合性書面調査・GCP実地調査で指摘された内容について分析し、GCP不適合となりやすい事例や頻度の高い指摘事項を解説し、指摘事項を減らすヒントをまとめてみたい。

第一部 PMDAの照会事項と回答例

1. 薬理作用及び作用機序 (非臨床)
2. 薬効の変化、特に耐性獲得に関わる機序
3. 安全性薬理試験
4. 安全性試験 (非臨床)
5. 薬物動態試験 (非臨床)
6. 臨床薬理試験
7. 臨床試験:有効性
   1. 主要評価項目
   2. 効能・効果
   3. 用法・用量 (設定根拠など)
8. 臨床試験:安全性
   重篤な有害事象など
9. 臨床的位置付け
10. 製造販売後調査計画
• まとめ : 照会事項に回答する際の注意

第二部 適合性書面調査・GCP実地調査の指摘事項

1. 適合性書面調査・GCP実地調査とは
   1. 書面調査とGCP実地調査の流れ
   2. 新医薬品の書面調査とGCP実地調査
2. 書面調査の指摘事項
   1. 申請資料の不備 (申請資料の品質管理・品質保証)
   2. 治験審査委員会の運営不備
   3. 治験実施計画書からの逸脱
3. GCP実地調査の指摘事項
   1. GCP不適合の事例
   2. 原資料の確認ができない又は保管されていない
   3. 治験審査委員会の運営不備
   4. 治験実施計画書からの逸脱
   5. 被験者の同意取得の違反又は不備
   6. モニタリングの不備
   7. モニターの責務
   8. 原資料との不整合
4. まとめ
   1. 書面調査の指摘事項をなくすためには?
   2. GCP不適合症例を出さないためには?
   3. GCP実地調査の指摘事項を減らすためには?