遺伝子治療薬における品質・安全性評価と承認申請への留意点

第1部 『遺伝子治療薬の品質・安全性評価のポイント』

(2017年11月27日 10:30〜12:00)

1. 遺伝子治療開発とベクター
2. 遺伝子治療に関する各国の規制状況とICH遺伝子治療専門家会議での議論
3. 遺伝子治療指針とベクター安全性
   1. 遺伝子治療臨床研究指針の改定と遺伝子治療製品指針との整合性
      • 再生医療新法
   2. 遺伝子治療薬指針の改正
4. 非臨床安全性試験

第2部 『遺伝子治療薬の承認申請を目指した製品開発とウイルスベクターの取り扱い』

(2017年11月27日 12:40〜16:40)

　遺伝子治療にはin vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療という2つのカテゴリーがあり、用いられるベクターも異なる。本講座では、代表的な遺伝子治療用ベクターの紹介と適応疾患、カルタヘナ対応、 (早期) 臨床試験デザイン等、承認申請を見据えた製品開発を進めていく上で考慮すべきポイントについて述べる。 　また、最近の欧米での承認品目も含め、遺伝子治療製品臨床開発の現状についても紹介したい。

1. 遺伝子治療概説
   1. in vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療
   2. 代表的なベクターと適用疾患
   3. 欧米の既承認品目と臨床開発の現状
2. カルタヘナ法とその対応
   1. カルタヘナ法制定の経緯と概略
   2. 一種使用
   3. 二種使用
3. PMDAによる開発支援
   1. 旧確認申請と薬事戦略相談
   2. 技術的ガイダンス
   3. 対面助言
4. 臨床試験
   1. エンドポイント設定と試験デザイン
   2. 用量設定
   3. 併用薬
5. ケーススタディ
   1. in vivo遺伝子治療の例
   2. ex vivo遺伝子治療の例
• 質疑応答・名刺交換