再生医療等製品の臨床試験実施と承認申請書作成の際に留意すべきポイント

医薬品医療機器等法が施行されてから2年半が経過し、新制度により2製品が上市され、多くの製品の開発が進んでいます。また、2016年は医薬品医療機器総合機構 (PMDA) より非臨床試験、臨床試験に関する技術的ガイダンスも発出され、開発の環境も加速度的に整いつつある状況です。 　今回は、これまでの再生医療等製品の開発経験加え、2016年に発出された技術的ガイダンス及び承認申請書留意事項通知の内容を織り交ぜながら、再生医療等製品の臨床試験と製造販売承認申請書の作成のポイントについて事例を交えて説明させていただきます。

1. 再生医療等製品の臨床試験
   1. 再生医療等製品臨床試験実施計画作成のポイント
      1. 対象疾患について
      2. 有効性評価指標について
      3. 治験デザインについて
      4. 安全性情報について
   2. 再生医療等製品臨床試験実施上の注意点
      1. 自己細胞を原料とする場合の注意点
      2. 適用に外科的侵襲を伴う場合の注意点
      3. 安全性情報収集についての注意点
2. 条件及び期限付き承認
   1. 条件及び期限付き承認の意味
   2. 条件及び期限付き承認と承認を分けるもの
3. 再生医療等製品申請時における承認申請書作成のポイント
   1. 製造販売承認申請書に添付すべき資料作成のポイント
      1. 起原又は発見の経緯及び外国における使用状況等に関する資料
      2. 製造方法並びに規格及び試験方法等に関する資料
      3. 安定性に関する資料
      4. 効能、効果又は性能に関する資料
      5. 製品の体内動態に関する資料
      6. 非臨床安全性に関する資料
      7. 臨床試験等の試験成績に関する資料
      8. リスク分析に関する資料
      9. 添付文書等記載事項に関する資料
4. 最近の照会事例から