承認申請にむけた再生医療等製品の安全性・品質評価/臨床試験の実際と申請作成・必要なデータ

第1部 『再生医療/細胞・組織加工製品の安全性・品質評価』

(2017年7月26日 12:50～14:30)

　生きた細胞を治療に用いるという再生医療製品の品質・安全性確保では、従来のバイオ医薬品とはことなる製法開発、品質評価、安全性評価が必要な側面とバイオ医薬品と共通する考え方の両面を考慮した開発が求められる。 　再生医療/細胞加工製品の安全性/品質評価について製法開発から非臨床試験に亘ってポイントとなる点を解説する。

1. 細胞加工製品の特徴
2. 自己/同種細胞を考慮した細胞の採取から加工でのポイント
3. ドナー適格性と細胞の受け入れ試験
4. 製法開発
   • 細胞加工、培養
   • 工程管理
5. 製品の特性解析
6. 製品の規格試験
7. 非臨床試験
   • 非臨床安全性評価
   • 造腫瘍性、体内動態
• 質疑応答・名刺交換

第2部 『再生医療等製品における臨床試験と承認申請作成/必要なデータ』

(2017年7月26日 14:45～16:30)

　医薬品医療機器等法が施行されてから2年半が経過し、新制度により2製品が上市され、多くの製品の開発が進んでいます。また2016年はPMDAから非臨床試験、臨床試験に関する技術的ガイダンスも発出され、開発の環境も加速度的に整いつつある状況です。 　今回は、これまでの再生医療等製品の開発経験に2016年発出された技術的ガイダンス及び承認申請書留意事項通知の内容を織り交ぜながら、再生医療等製品の臨床試験と製造販売承認申請書の作成のポイントについて説明させていただきます。

1. 再生医療等製品の臨床試験
   1. 再生医療等製品臨床試験実施計画作成のポイント
      • 対象疾患について
      • 有効性評価指標について
      • 治験デザインについて
      • 安全性情報について
   2. 再生医療等製品臨床試験実施上の注意点
      • 自己細胞を原料とする場合の注意点
      • 適用に外科的侵襲を伴い場合の注意点
      • 安全性情報収集についての注意点
2. 条件及び期限付き承認
   1. 条件及び期限付き承認の意味
   2. 条件及び期限付き承認と承認を分けるもの
3. 再生医療等製品申請時における承認申請書作成のポイント
   1. 製造販売承認申請書に添付すべき資料作成のポイント
      • 起原又は発見の経緯及び外国における使用状況等に関する資料
      • 製造方法並びに規格及び試験方法等に関する資料
      • 安定性に関する資料
      • 効能、効果又は性能に関する資料
      • 製品の体内動態に関する資料
      • 非臨床安全性に関する資料
      • 臨床試験等の試験成績に関する資料
      • リスク分析に関する資料
      • 添付文書等記載事項に関する資料
4. 最近の照会事例から
• 質疑応答・名刺交換