(2017年6月29日 12:45～14:30)
アンチセンス、siRNA、アプタマーに代表される核酸医薬品は、抗体医薬品に続く次世代医薬品として注目を集めている。現在、製薬業界では創薬シーズの枯渇が大きな問題となっているが、核酸医薬品は従来の低分子医薬品や抗体医薬品では標的にできなかった分子をターゲットにできる点において魅力的である。これまで核酸医薬品は生体内における安定性等の問題が指摘されていたが、修飾核酸技術やキャリア開発が著しく進展し、有望な候補品が次々と開発されている。核酸医薬品はひとつのプラットフォームが完成すれば短期間のうちに新薬が誕生すると考えられており、この数年で承認申請に至る候補品が増加すると予想されている。 以上のように開発が大きく進展している核酸医薬品であるが、開発の指針となるガイドラインは国内外で存在しておらず、規制当局が個別に対応しているのが現状である。この背景から、ガイドラインの策定、品質/安全性を評価する試験法の確立、審査指針の根拠となる実験データの創出など、開発環境を整備するレギュラトリーサイエンス研究の重要性が指摘されている。 このような背景を踏まえ、本セミナーでは核酸医薬品の基礎、研究開発の現状、現在の抱えている課題を概説し、核酸医薬品の規制に関連する国内外の動きを整理する。
(2017年6月29日 14:45～16:30)
核酸医薬品は世界で承認薬として5品目を数え、さらに臨床後期の候補化合物も増加していることからいよいよ実用段階に入っている。本講演では、核酸医薬品の製造方法を概説するとともに、各段階で求められる品質を踏まえた物性評価について現状を紹介するとともに、今後の議論となる話題を提供したい。