遺伝子治療の基礎と承認申請を目指した製品開発

遺伝子治療にはin vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療という2つのカテゴリーがあり、用いられるベクターも異なる。 　本講座では、代表的な遺伝子治療用ベクターの紹介と適応疾患、カルタヘナ対応から始め、ベクターの品質設計や非臨床安全性試験、 (早期) 臨床試験デザイン等、承認申請を見据えた製品開発を進めていく上で考慮すべきポイントについて述べる。

1. 遺伝子治療概説
   1. in vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療
   2. 代表的なベクターと適用疾患
2. カルタヘナ法とその対応
   1. カルタヘナ法制定の経緯と概略
      • 一種使用
      • 二種使用
3. PMDAによる開発支援
   1. 旧確認申請と薬事戦略相談
   2. 技術的ガイダンス
4. ベクターの品質
   1. 品質設計の基本的考え方
   2. 生物由来原料基準
   3. セルバンク、ウイルスバンク
   4. 無菌試験とマイコプラズマ否定試験
   5. 製造工程由来不純物
5. 非臨床安全性試験
   1. 非臨床安全性試験の基本的考え方
   2. 一般毒性試験のポイント
   3. 造腫瘍性試験のポイント
   4. GLP対応
6. 臨床試験
   1. エンドポイント設定と試験デザイン
   2. 用量設定
7. ケーススタディ
   1. in vivo遺伝子治療の例
   2. ex vivo遺伝子治療の例
• 質疑応答・名刺交換