再生医療等製品における品質評価・非臨床安全性評価の実際と承認審査・申請への対応

第1部 再生医療等製品の品質評価

- ウイルス・マイコプラズマ試験の基礎と実際 -

(2017年2月28日 10:30～12:15)

　再生医療が広く実用化されるためには治療に使用される細胞製剤の品質確保が極めて重要である。 　ヒトには多くの微生物が持続感染しているため原材料や細胞製剤への微生物混入の可能性は排除できず、さらに混入した微生物の除去や不活化処理ができない特質を持つため微生物汚染の問題は治療の安全性を確保するうえで避けらない重要な課題である。 　治療の安全性を確保するためには微生物混入の有無・量を正確に測定して治療のリスクを評価し、治療のベネフィットとのバランスを考えることが不可欠である。 　本セミナーでは、細胞製剤の微生物検査として実施が求められるウイルス・マイコプラズマ検査の基礎と、実際の試験法を紹介する。

1. 再生医療の実用化に関する法規制と微生物安全性の考え方
2. ウイルス安全性試験法
   1. 検査対象ウイルスの選定
   2. 網羅的・迅速ウイルス検査系の構築
   3. ウイルス検査系のバリデーション
   4. ウイルスの迅速定量検査法
   5. 網羅的ウイルス検査およびスパイク試験によるデータ収集
   6. ウイルス検査キットの開発
3. マイコプラズマ安全性試験法
   1. 日本薬局方参考情報記載のマイコプラズマ否定試験法
   2. 網羅的・迅速マイコプラズマ否定試験法の開発
   3. マイコプラズマ検査系のバリデーション
   4. マイコプラズマ検査によるデータ収集
   5. マイコプラズマ検査キットの開発
4. 迅速無菌検査法への応用
• 質疑応答・名刺交換

第2部 再生医療等製品の非臨床安全性試験の実際

(2017年2月28日 13:00～15:00)

　再生医療等製品の製造承認申請のための非臨床試験では,一部事項 (造腫瘍性試験等) を除き,再生医療等製品等に向けての具体的指針は出されておらず,実施に際しては医薬品あるいは医療機器の試験法ガイドラインが参照される。 　再生医療等製品 (最終製品) と,その一部を構成する非細胞の原材料の非臨床試験の実施において,適用する指針と試験で考慮すべき事項について具体事例を交え解説する。

1. 再生医療等製品の非臨床試験に関する法令
   1. 旧薬事法からの変更点
   2. 臨床治験と非臨床試験
   3. 非臨床試験に関連する法令
2. 非臨床試験
   1. 最終製品の一部を構成する非細胞の原材料の非臨床試験
   2. 医療機器の試験法ガイドラインに従う試験
   3. 最終製品の非臨床試験
   4. 一般毒性試験
   5. 造腫瘍性試験
   6. 有効性試験
   7. その他 (埋植試験等)
3. GLP準拠試験
   1. 2016年PMDA第22回研修会より
   2. 重視すべき対応事項
• 質疑応答・名刺交換

第3部 再生医療等製品の承認申請に向けて

(2017年2月28日 15:15～17:00)

　薬事法が改正されて薬機法となり、新たな医療製品カテゴリーとして独立した再生医療等製品は、その特性から、承認申請に当たって医薬品や医療機器とは異なる品質・非臨床安全性の要件を満たすことが求められる。 　また、多くが希少疾患に対応する製品のため、治験についてもそれぞれの製品に応じたデザインや評価をすることが必要となる。 　これらについて概説し、再生医療等製品開発の全体像をイメージできるようにしたい。

1. 再生医療とは
   • 再生医療規制の枠組み
   • 再生医療新法
   • 薬事法と薬機法
   • 既承認品目と開発中の品目
   • 再生医療等製品の特殊性
2. 品質の要件
   • 化成品との違い
   • 生物由来原料基準
3. 非臨床安全性試験
   • 基本的考え方
4. 臨床試験
   • 臨床試験の困難さ
   • 基本的考え方
5. 条件及び期限付承認制度
   • 通常承認と条件及び期限付承認
6. カルタヘナ法
   • カルタヘナ法とは
   • 第一種使用等
   • 第二種使用等
   • 運用の流れ
7. 先駆け指定制度
   • 必要とされる要件
   • 既指定品目
8. 薬事戦略相談
   • 再生医療製品等開発におけるPMDAの役割
   • 再生医療等製品開発における相談メニュー
   • これまでの実積
   • 薬事戦略相談における事例から
9. 学会との連携
   • 日本再生医療学会
   • 日本遺伝子細胞治療学会
   • 日本レギュラトリーサイエンス学会
• 質疑応答・名刺交換