先端医薬品開発を成功させるPMDA相談と申請対応

第1部. 創薬を巡る環境と、いわゆる先端医薬品等の開発を成功させる機構相談のポイント

(2016年11月10日 10:30〜12:00)

　日本は世界での数少ない創薬国となり、いわゆるドラッグラグも格段に縮小された。しかしながらアカデミアやベンチャー発の医薬品やiPS創薬をはじめとする再生医療製品等の開発については、欧米に比べいまだ大幅な遅れをとっている。これらの実態を受け、近年日本における画期的な医薬品等の開発促進策として、AMEDの設立や先駆けパッケージ戦略などが策定されている。 　本講演では、医薬品等の開発経験の比較的少ないアカデミア、ベンチャー企業、新規参入製薬企業の方々を主な対象に、医薬品等のシーズを実用化 (承認) を得るまでの機構相談の活用方法について、とりわけ「魔の川」とも臨床試験に入るまでのポイントを中心に説明する。 　特にPMDAホームページの記載だけではわかりづらい、効果的な相談のタイミングや区分の選択、具体的な資料作成や活用のポイントについて述べる。 　また機構相談の結果、臨床に入れるめどが立っても治験の実施には多額の費用と人員を要する。本講演では機構相談から治験実施までに留意すべき準備事項についても述べる。

1. 日本における創薬の現状
2. 先進医療を取り巻く環境
3. 薬機法に基づく医薬品、医療機器、再生医療製品等の定義
4. 新制度に基づく再生医療製品等の承認状況
5. 機構相談の区分について
   1. 薬事戦略相談
   2. 医薬品、医療機器、再生医療等製品の対面助言
   3. 対面助言の選択と事前・事後面談の活用
6. 機構相談に必要な資料と実際の流れ
7. 資料提出における留意すべき事項
8. 照会事項に対する対応のポイント
9. 対面助言実施の実際
10. 臨床試験に入る場合の留意点と治験計画届
11. まとめ
• 質疑応答

第2部. 条件・期限付き承認制度活用時の当局対応のポイント

(2016年11月10日 12:45〜14:45)

　細胞治療・遺伝子治療などの再生医療等製品においては、条件・期限付き承認制度が新たに始まった。 　しかし、本制度は、承認を簡単にゆるめるということではなくレギュラトリー・サイエンスに基づいて、承認用件を考える制度であり、本制度を誤解、あるいは、理解されていないことが多くある。 　本講座では、条件・期限付き承認制度活用時の当局対応のポイントについて議論をする。

• 薬事法改正のポイント
• 再生医療等製品とは?
• 期限・条件付き承認制度とは?
• 当局が考える期限・条件付き承認の意味とは?
• 当局対応のポイント
• 質疑応答

第3部. 規制対応に留意した非臨床/臨床試験を進める上での具体的留意点

(2016年11月10日 15:00〜16:30)

　近年の創薬開発においては、遺伝子治療用医薬品や再生医療用製品等のバイオテクノロジーを応用した先端医薬品の占める割合が拡大している。 　本講座では、それらの先端医薬品の開発にあたっての、CMC開発や、非臨床試験の進め方、および臨床試験のデザイン等を規制対応に留意して概説する。

1. 遺伝子治療用医薬品や再生医療用製品等における開発ガイドラインについて
2. 先端医薬品のCMC開発について
3. 先端医薬品の非臨床試験について
4. 先端医薬品の臨床試験デザインについて
• 質疑応答

第4部. 再生医療等製品申請時における承認申請書作成のポイント

(2016年11月10日 16:40〜18:00)

　生きた細胞を用いた再生医療等製品の開発は医薬品、医療機器とは異なる視点が必要となります。 　再生医療等製品の製造販売承認申請書の作成上の注意点をお話しし、これまで自家培養表皮ジェイス、自家培養軟骨ジャックの承認審査に対応した経験から審査対応についてお話ししたいと思います。

• 製造販売承認申請書の記載事項とポイントについて
• 製造販売承認申請書に添付すべき資料について
• 起源又は発見の経緯及び外国における使用状況等に関する資料について
• 製造方法並びに規格及び試験方法等に関する資料について
• 安定性に関する資料にについて
• 効能、効果又は性能に関する資料について
• 体内動態に関する資料について
• 非臨床安全性に関する資料について
• 臨床試験等の試験成績に関する資料について
• リスク分析に関する資料について
• 質疑応答