オーファンドラッグ (希少疾病用医薬品) の開発・臨床試験のポイント

2010年問題と言われた大型製品の特許切れを境に、新薬開発の重点領域はブロックバスター型から、アンメットメディカルニーズに狙いを定めたニッチバスター型に大きくシフトしている。具体的な選択肢としては、オーダーメイド医療、再生医療、そしてオーファンドラッグ (希少疾病用医薬品) が挙げられよう。 　しかしながら、オーファンドラッグは、患者の希少性から診断や治療の経験のある医師や医療機関、さらには臨床試験の実績等が極めて少ないことから、その開発は決して容易ではない。 　本講座では、様々なマネジメントアプローチの切り口から、オーファンドラッグの開発や臨床試験を実施する上でのポイントを分析する。

1. はじめに
   1. 難病
   2. 指定難病
   3. 希少疾患
2. オーファンドラッグのリーガルマネジメント
   1. オーファンドラッグの指定制度
   2. オーファンドラッグの薬事承認
   3. オーファンドラッグの薬価
   4. 規制当局とのコミュニケーション
3. オーファンドラッグのビジネスマネジメント
   1. オーファンドラッグのビジネスモデル
   2. KOLマネジメント
   3. セールス
   4. マーケティング
   5. サプライチェーン
4. オーファンドラッグのプロジェクトマネジメント
   1. スケジュールマネジメント
   2. コストマネジメント
   3. クオリティマネジメント
   4. リスクマネジメント
   5. チェンジマネジメント
5. オーファンドラッグのプロキュアメントマネジメント
   1. サイトマネジメント
   2. CROマネジメント