先駆け審査指定制度への薬事・開発戦略

第1部. 先駆け審査指定制度の対象品目への指定手続の資料要件とその作成

(2016年6月14日 13:00〜15:00)

　厚生労働省の先駆けパッケージ戦略の重点施策である先駆け審査指定制度が2015年実施され、10月には初めての対象品目として6品目が指定された。本講演では、先駆け審査指定制度の趣旨と概要を簡潔に紹介した後、複数品目の申請経験を踏まえ、申請のタイミングやスケジュール、資料要件や申請書や添付資料の記載方法について具体的に説明する。さらに指定後のPMDAによる支援の実情についても触れたい。

1. 先駆け審査指定制度の概要
   1. 先駆け審査指定制度誕生の背景
      1. ドラッグラグと海外先行開発
      2. 先駆けパッケージ戦略の中の先駆け審査指定制度
   2. 他の優先審査制度との比較
      1. 諸外国の制度との比較
      2. 国内の従来の制度 (希少疾病用医薬品指定等) との比較
2. 先駆け審査指定制度対象品目への申請手続き
   1. 関連する通知、資料、Webサイト
   2. 先駆け審査指定制度対象品目の要件の概要
   3. 先駆け審査指定制度対象品目指定のタイムスケジュール
   4. 先駆け審査指定制度対象品目への申請手順
      1. 事前準備
      2. 先駆け審査指定希望品目登録申込書の記載方法
      3. ヒアリング資料
      4. 先駆け審査指定制度の予備的審査結果通知
      5. 指定申請に際しての留意事項と誓約書案
      6. 先駆け審査指定制度対象品目指定申請書の記載方法
      7. 先駆け審査指定制度基準該当性に関する根拠資料の記載とヒアリングによる更新
3. 先駆け審査指定後の実際
   1. 審査パートナー制度 (PMDA版コンシェルジェ制度)
   2. 先駆け総合評価相談
   3. その他
4. まとめ
   1. 指定の合否のポイントはどこにあったのか?あるのか?
   2. 先駆け審査指定制度で実際何が変わったか?変わるのか?
   3. その実情と課題は?
• 質疑応答

第2部. 薬価の視点から見る先駆け審査指定制度

(2016年6月14日 15:15〜16:15)

　2016年度薬価制度改革において、イノベーションをより適切に評価する観点から、「先駆け審査指定制度加算」が創設された。当講演では当加算制度の仕組みについて分かりやすく解説するとともに、今後について展望する。

• 2016年度薬価制度改革の骨子
• 「先駆け審査指定制度加算」のスキームについて
• 当加算新設の狙いと製薬企業にとってのメリット
• 想定される加算対象品目と加算率の適用
• 今後の展望
• 質疑応答