希少疾患に対する治療薬をオーファンドラッグ (オーファントは孤児の意味) とよび、その開発は、患者数の希少性ゆえに困難である。また、日本においては「難病の患者に対する医療等に関する法律」による難病対策として、難病の医療に関する調査及び研究が推進されている。本講習会では、希少疾患・難病の現状と、オーファンドラッグにおける国内外の制度比較、国内における近年の支援対策、開発動向について概説する。
- はじめに
- 希少疾患、難病
- 希少疾患とは
- 希少疾患と難病
- オーファンドラッグ開発における支援制度
- 国内外のオーファンドラッグの指定制度
- 指定制度の国内外比較
- 指定後の国内における支援措置
- 難病に対する医薬品開発の支援
- 国内外の指定制度以外のオーファンドラッグ開発に向けた取り組み
- オーファンドラッグ開発の課題と取り組み
- 希少性、難治性、病態不明
- 幾つかの解決策
- オーファンドラッグ開発状況
- オーファンドラッグ開発に対する概念の変化
- オーファンドラッグの開発状況
- 最後に