再生医療/細胞・組織加工製品開発における品質/安全性評価と承認取得への要件

第1部 再生医療/細胞・組織加工製品の安全性・品質評価

(2015年11月27日 10:30〜12:10)

　生きた細胞を治療に用いるという再生医療製品の品質・安全性確保では、従来のバイオ医薬品とはことなる製法開発、品質評価、安全性評価が必要な側面とバイオ医薬品と共通する考え方の両面を考慮した開発が求められる。再生医療/細胞加工製品の安全性/品質評価について製法開発から非臨床試験に亘ってポイントとなる点を解説する。

1. 細胞加工製品の特徴
2. 自己/同種細胞を考慮した細胞の採取から加工でのポイント
3. ドナー適格性と細胞の受け入れ試験
4. 製法開発
   • 細胞加工、培養
   • 工程管理
5. 製品の特性解析
6. 製品の規格試験
7. 非臨床試験
   • 非臨床安全性評価
   • 造腫瘍性、体内動態
• 質疑応答・名刺交換

第2部 再生医療/細胞・組織加工製品の開発と産業化を支援するガイドラインとISO標準化

(2015年11月27日 13:00〜14:30)

　再生医療等の安全性の確保等に関する法律 (再生医療新法) および医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律 (医薬品医療機器等法) が施行され、再生医療産業化の気運が高まっている。本講演では、再生医療の産業化ならびに国際競争力強化の観点より、ガイドラインおよびISO標準の策定状況と今後の展望について解説する。

1. 再生医療分野の産業化動向
   1. 再生医療の産業化の現状
   2. 再生医療等製品の承認審査動向
   3. 標準の役割と使い方
2. 再生医療分野の標準化動向
   1. ISO/TC 150における標準化動向
   2. ISO/TC 198における標準化動向
   3. ISO/TC 276における標準化動向
3. 再生医療分野のガイドライン
   1. ガイドラインとは
   2. 厚生労働省・次世代医療機器評価指標
   3. 経済産業省・医療機器開発ガイドライン
4. 再生医療分野におけるガイドラインの策定動向
   1. 次世代医療機器評価指標と医療機器開発ガイドライン
   2. ガイドライン策定における学会との連携
   3. ガイドラインの効果的活用法
5. 細胞製造システムに関するガイドラインの策定動向
   1. 再生医療等製品製造に関する規制動向
   2. 細胞培養加工装置に関するガイドライン策定動向
   3. ISO標準化動向
• 質疑応答・名刺交換

第3部 ヒト同種間葉系幹細胞の再生医療等製品としての開発と製造販売承認取得

(2015年11月27日 14:45〜16:30)

　当社は、2014年9月「ヒト間葉系幹細胞JR-031」について、再生医療等製品として薬事申請を行ったが、2015年9月に製造販売承認を取得した。その過程で経験した要件および課題について考察したい。 また、これら再生医療・細胞・組織加工製品の承認申請を含む実用化を目指す上での課題について、2014年11月施行された薬機法や再生医療安全性確保法といった規制制度ならびに環境への対応と 合わせて、取り組み方と今後の展望を考察する。

1. 再生医療を取り巻く規制制度と環境の最新状況
2. JCRファーマの事業概要
3. 「ヒト間葉系幹細胞JR – 031」の再生医療等製品製造販売承認申請と承認
   1. 間葉系幹細胞とは
   2. 造血細胞移植時の標準治療抵抗性移植片対宿主病 (GVHD)
   3. 品質特性と品質管理について
   4. 非臨床試験ならびに臨床試験について
   5. 臨床試験 (第1/2および第2/3相試験) 成績と承認後の課題
4. 同種他家細胞製品の事業化への課題
5. 再生医療等製品の産業化の促進と今後の展望
• 質疑応答・名刺交換