知っておくべき統計学的知識と総括報告書/相談事項/照会回答等の作成

規制当局と良好な信頼関係を築くことは、承認審査をスムーズに行うために重要なポイントの一つです。特に、医薬品開発の最終段階における治験の相談時点や承認申請後の審査時点において、過不足無く情報を正しくかつ明確に伝えることが必須です。そのために必要となる精度が高く偏りが少ない治験デザインやデータの見方や見せ方、推定や検定結果の適切な表示とその解釈など、統計学的な知識について紹介します。また、公開中の審査報告書や総括報告書から、規制当局からの照会事項への対応や総括報告書、CTD作成のポイントを統計学的視点から解説します。
◆講習会のねらい◆
治験で偏りを最小にし、精度を最大とするために必要とされる専門家以外でも知っておきたい統計的な基礎知識を紹介し、総括報告書や照会回答作成における統計的なポイントを解説します。

1. 審査報告書・総括報告書の事例紹介
   1. 治験デザインの記載
   2. 結果の要約と記載
   3. 結果の解釈の記載
2. 統計学の基礎知識
   1. 医学データの種類と要約
   2. 視覚的なデータ/分布の表示法
   3. 推定法 (点推定と信頼区間)
   4. 仮説検定の考え方
   5. 検定の多重性
3. 試験デザインのポイント
   1. 試験デザインとは
      1. 試験目的 (仮説)
      2. エンドポイントの設定
      3. 盲検化とランダム化
      4. 優越性試験と非劣性試験
      5. 中間解析
      6. 目標症例数の設定
   2. 試験デザインに関する指摘事項
4. データ解析/試験結果のポイント
   1. 解析対象集団
   2. 欠測データの取扱い
   3. 部分集団解析と層別解析
   4. 国際共同試験
   5. 結果の解釈と考察
   6. 試験成績に関する指摘事項
5. 相談/照会回答や総括報告書作成時のポイント
   1. 治験相談時における指摘事項や回答作成時の統計学的注意点
   2. 総括報告書作成時の統計学的注意点
   3. 承認審査時における指摘事項や回答作成時の統計学的注意点
• 質疑応答・名刺交換