核酸医薬品におけるDDS技術と安全性評価

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本セミナーでは、核酸医薬品におけるDDS技術と安全性評価について詳解いたします。

日時

中止

プログラム

第1部. RNAアプタマーの医薬品化に向けたプロセスと留意点

(2015年8月27日 11:00〜12:30)

 核酸医薬は、次世代医薬品として注目されており、世界中の製薬企業がその開発に凌ぎを削っている。核酸医薬に属すアプタマーは、マクジェンが加齢黄斑変性症治療薬として臨床で使用されている。更にそれに続くアプタマー医薬品が臨床試験でその効果と安全性が試されている。 本講演では、アプタマーの特性、医薬品化に向けたプロセスと留意点、医薬開発の世界の現状について具体例を紹介しながら概説する。また、アプタマーのDDSとしての可能性についても紹介する。

  1. アプタマーとは?
  2. 創製法
  3. 合成
  4. 分析
  5. 薬物体内動態
  6. 非臨床毒性
  7. 臨床開発
  8. アプタマーのDDSとしての可能性
  9. アプタマー医薬の開発動向

第2部. 核酸医薬品の体内動態制御とDDS開発

(2015年8月27日 13:15〜14:45)

 核酸医薬品の体内動態を決定する因子・過程を整理する。また、体内動態過程を制御するためのDDS技術について具体例を挙げて紹介する。

  1. 核酸と核酸医薬品
    1. 核酸の特徴
    2. 核酸の生体内での局在と生理活性
    3. 核酸医薬品の種類
    4. 核酸医薬品に利用される核酸誘導体
  2. 核酸医薬品を含む高分子の体内動態
    1. 血管壁透過
    2. 血流速度
    3. 糸球体ろ過
    4. タンパク結合
    5. 細胞膜透過
    6. エンドサイトーシス
    7. 特異的認識
  3. 核酸医薬品に対するDDS技術
    1. DDSの基本概念
    2. 核酸分解酵素耐性を有する核酸誘導体
    3. ナノ粒子製剤
    4. リガンド・キャリアの利用
    5. DNAナノテクノロジー

第3部. 核酸医薬の開発動向と臨床試験を見据えた安全性評価

(2015年8月27日 15:00〜16:30)

 アンチセンス、siRNA、アプタマーに代表される核酸医薬品は、抗体医薬品に続く次世代医薬品として注目を集めている。現在、製薬業界では創薬シーズの枯渇が大きな問題となっているが、核酸医薬品は従来の低分子医薬品や抗体医薬品では標的にできなかった “Undruggable”な分子をターゲットにできる点において魅力的である。これまで核酸医薬品は生体内における安定性等の問題が指摘されていたが、修飾核酸技術やキャリア開発が著しく進展し、有望な候補品が次々と開発されている。核酸医薬品はひとつのプラットフォームが完成すれば短期間のうちに新薬が誕生すると考えられており、この数年で承認申請に至る候補品が増加すると予想されている。 以上のように開発が大きく進展している核酸医薬品であるが、開発の指針となるガイドラインは国内外で存在しておらず、規制当局が個別に対応しているのが現状である。この背景から、ガイドラインの策定、品質/安全性を評価する試験法の確立、審査指針の根拠となる実験データの創出など、開発環境を整備するレギュラトリーサイエンス研究の重要性が指摘されている。 このような背景を踏まえ、本セミナーでは核酸医薬品の基礎、研究開発の現状、現在の抱えている課題を概説し、核酸医薬品の規制に関連する国内外の動きを整理する。

  1. 核酸医薬品とは
  2. 核酸医薬品の分類
  3. 核酸医薬品の特徴
  4. 修飾型核酸の開発
  5. 核酸医薬品開発の現状
    1. アンチセンス
      1. Gapmer型アンチセンス
      2. スプライシング制御型アンチセンス
      3. miRNA阻害型アンチセンス
    2. siRNA
    3. アプタマー
    4. その他の核酸医薬品
    5. 核酸医薬品開発に関する情報収集
  6. 核酸医薬品開発の課題
  7. 核酸医薬品の規制に関する動き
    1. ヒューマンサイエンス財団 規制動向調査報告書
    2. 製薬協・基礎研究部会
    3. 阪大薬 (革新的医薬品・医療機器・再生医療製品実用化促進事業)
    4. OSWG (Oligonucleotide Safety Working Group)
    5. 核酸医薬レギュラトリーサイエンス勉強会
  8. 核酸医薬品のレギュラトリーサイエンス研究
  9. 核酸医薬品の研究開発に対する国の動き

会場

株式会社 技術情報協会
141-0031 東京都 品川区 西五反田2-29-5
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