腎臓病 治療薬開発の展望とiPS細胞を用いた腎疾患モデル作成

第1部. 育薬研究の立場から見た今後の治療薬開発の展望

(2015年6月10日 10:30〜12:30)

腎臓病は治療ニーズが高いにも関わらず未だ有効な治療法が開発されていないunmet medical needsに位置する疾患です。今回は「腎を守る」という観点から弊社腎領域育薬研究の実例を交えつつご紹介させていただきます。

1. 腎領域疾患のメディカルエビデンス
   • 過去 (これまでの知見)
   • 腎領域疾患の分類
   • 腎領域疾患の機序
   • 現在 (Unmet medical needsとしての腎領域)
   • 腎領域疾患に求められるニーズ ・未来 (今後の展開・対策)
   • 腎領域疾患の将来動向
   • 腎領域疾患に関わる将来的課題 -分類:Unmet medical needsを満たす最適解をどう選択するか? -機序:複合機能を持つ臓器のターゲットをどう絞り込むか? -方法:適切なモデル・プロトコールをどう計画するか?
2. 腎領域疾患に対するアプローチ
   • 製品と市場 (医療経済的観点)
   • 患者ベネフィット最大化を目指して -今見える患者様が全てか?:将来・潜在ニーズの追及 -患者様の数が全てか?:Unmet medical needs, orphan areaへの期待
   • 治療と予防 (時間的観点)
   • 腎疾患は生涯の障害である
   • 腎疾患に至らせないために
   • 創薬と育薬 (機能的観点)
   • 薬の価値最大化を目指して -新薬か市販後製品か -主薬効か副次的薬効か
3. 腎領域疾患に製薬 (育薬) が貢献できること・期待されていること
• 質疑応答

第2部. CKD治療ガイドラインからみた治療の限界

(2015年6月10日 13:15〜14:45)

臨床家として、日々、患者さんと接する中で治療ガイドラインは初期治療には有用であるが、治療抵抗例や薬剤の副作用が出現した症例などでは判断に困ることが多い。臨床家のボヤキを聞いてほしい。

1. CKDの治療の概要 -IgA腎症 -ネフローゼ症候群 -血管炎症候群 -ループス腎炎
2. 副腎皮質ステロイド治療の基本
3. 副腎皮質ステロイドの副作用とその予防 -感染症 -骨粗しょう症 -糖尿病
4. 副作用治療薬の問題 -BP製剤 -活性型ビタミンD -ST合剤
• 質疑応答

第3部. iPS細胞を用いた腎疾患モデル作製と新規治療薬開発

(2015年6月10日 15:00〜16:30)

難治性疾患の患者体細胞より樹立したiPS細胞の試験管内分化系を用いて病態を再現するin vitroの疾患モデルを作製し、病態解析や治療薬探索を行う疾患モデル作製研究 (disease modeling) が盛んに行われています。本講演では、主に腎疾患において、その現状と展望について解説致します。

• iPS細胞とは
• 多能性幹細胞を用いた疾患モデル
• in vivo疾患モデルとin vitro疾患モデル
• 疾患特異的iPS細胞を用いた疾患モデル作製研究
• High-throughput screeningを用いた化合物の探索
• 腎臓の発生 ・iPS細胞から腎臓への分化誘導の知見
• 常染色体優性多発性嚢胞腎 (ADPKD) に対する疾患モデル作製研究
• 腎疾患における疾患モデル作製研究の現状
• 他臓器の疾患における疾患モデル作製研究の現状
• まとめと今後の展望