ファーマコゲノミクス (PGx)導入/臨床試験企画・実施ノウハウと規制当局、海外/ICHレギュレーション対応

第1部

臨床試験におけるファーマコゲノミクス (PGx) の導入
- ノウハウと実践例の紹介、さらにPGx活用の新たな展開に向けて -

　臨床試験におけるPGx導入・定着に取り組んできた実績をもとに、PGx導入体制構築の意義とノウハウをわかりやすく解説します。PGx導入試験を企画、実施を担当される製薬企業の方、遺伝子解析技術の医薬品開発領域への活用を望まれる関連部門の方はもとより、PGxの基礎と概要を把握されたい方にも役立つ内容を目指します。 併せて、今後の新たなPGx活用の展望にも触れます。特に、新規ゲノムバイオマーカーとして期待されるmicroRNA解析に関して、初めての方にもご理解いただけるよう、易しく解説します。

1. ファーマコゲノミクス (PGx) の基礎知識
2. PGx導入臨床試験の実際
   1. PGx導入への取り組み
   2. PGx導入試験の実践例
3. 製薬企業におけるPGx導入体制の構築
   1. 現況と課題
   2. PGxバンキング及び解析に向けた社内整備のポイント
4. PGx導入臨床試験の展望
   1. 遺伝子多型解析の動向
   2. ゲノミクスからトランスクリプトミクスへ
   3. 新規ゲノムバイオマーカー (microRNA) の活用
5. PGx活用に向けたファルマシュプールの新たな取り組み
• 質疑応答・名刺交換

第2部

承認申請をふまえたPGxスタディー実施とガイドラインへの対応
- ファーマコゲノミクスを取り入れた臨床試験の企画、実施 -

　日米欧の規制当局はファーマコゲノミクスに関するガイダンス等を発出し、個別化医療を志向した医薬品開発をリードしています。本講座では実例に基づいてファーマコゲノミクスのコンセプトについて理解を深め、レギュレーションから想定されるファーマコゲノミクスを取り入れた医薬品臨床開発のイメージをディスカッションします。

1. 医薬品開発におけるファーマコゲノミクスの現状
   • ファーマコゲノミクスの歴史
2. ファーマコゲノミクス研究の例
   • Warfarin
   • Gefinitib
   • Carbamazepine
3. ICH guidelines
   • ICH E15
   • ICH E16
4. ファーマコゲノミクスにおける遺伝学、分子生物学的観点
   • Genetic variation and polymorphisms
   • ハーディー-ワインバーグ平衡
   • ハプロタイプ
   • 連鎖不平衡
5. ファーマコゲノミクスを取り入れた臨床試験の企画、実施と問題点
   • Hypothesis generating vs. Hypothesis testing
   • Retrospective vs. Prospective
   • 表現型の選択と収集
   • 検出力とサンプルサイズ
   • データの品質管理
   • 統計モデル
   • 構造化集団について
   • 多重検定と有意水準の調整
• 質疑応答・名刺交換