再生医療/細胞・組織加工製品開発と承認取得への要件 (2日間)

Aコース 2014年12月19日 新法・承認取得編

第1部 再生医療新法、改正薬事法とGCTP省令をふまえた安全性、品質確保の要件

(2014年12月19日 10:30〜13:00)

　2014年11月に施行された、再生医療製品に係る改正薬事法と、医療新法 (安全確保法) により、今後再生医療の産業化に向けた環境が変化していくことが期待されています。本講座では、再生医療に関連する改正薬事法と医療新法を踏まえて、再生医療製品の品質確保のための要求事項と、細胞培養加工施設について概説します。

1. 再生医療とは?
   • 従来の医薬品・医療機器との違い
   • 再生医療の分類
   • 従来法における再生医療の課題
   • 再生医療に係る改正薬事法と医療新法
   • 再生医療等製品に係る構造設備規則・GQP省令・GCTP省令
   • 再生医療等の安全性確保に関する法律施行令及び施行規則
2. 再生医療における細胞培養
   • 細胞培養の目的
   • 臨床に用いる培養細胞に求められる品質
   • 製造工程設計におけるリスク管理・評価の考え方
   • ロット構成の有無による品質設計の違い
   • バリデーションとベリフィケーションの考え方
3. 培養細胞の品質確保に向けて
   • 品質マネジメント体制の構築
   • テーラーメイド医療における生産管理
4. 細胞加工施設の構造
   • ゾーニングによる清浄度管理
   • 無菌操作等区域
   • 細胞加工施設レイアウトの典型例
   • 製造設備・装置機器のバリデーション
   • 衛生管理のポイント
   • 製造環境モニタリングでの留意点
5. 再生医療の将来展望
• 質疑応答・名刺交換

第2部 再生医療等製品の製造販売承認取得に向けての要件と品質特性・品質管理/非臨床試験/臨床試験の課題

～当社事例を基に考える～
(2014年12月19日 13:45〜16:00)

　当社は、2014年9月「間葉系幹細胞JR-031」について、再生医療等製品として製造販売承認申請を行った。その過程で経験した要件および課題について考察したい。その他「角膜疾患」の再生医療に関する研究開発を進めているが、これら再生医療・細胞・組織加工製品の承認申請を含む実用化を目指す上での課題について、2014年11月施行の薬機法や再生医療安全性確保法といった規制制度ならびに環境への対応と合わせて、取り組み方と今後の展望を考察する。

1. 再生医療を取り巻く規制制度と環境の最新状況
2. JCRファーマの事業概要
3. 「間葉系幹細胞JR-031」の再生医療等製品製造販売承認申請
   • 間葉系幹細胞とは
   • 造血細胞移植時の標準治療抵抗性移植片対宿主病 (GVHD)
   • 品質特性と品質管理の課題
   • 非臨床試験ならびに臨床試験の課題
   • 臨床試験 (第1/2および第2/3相試験) 成績と申請後の展望
4. 角膜疾患に対する再生医療の研究開発
   • アカデミアとの共同研究開発
   • 技術課題
   • 臨床研究の課題
5. 同種他家細胞製品の事業化への課題
6. 再生医療等製品の産業化の促進と今後の展望
• 質疑応答・名刺交換

2015年1月28日 Bコース 承認申請審査・標準化編

新規法規制をふまえた再生医療等製品実用化のための薬事承認申請・審査と国内外標準化・ガイドライン策定の最新動向

(2015年1月28日 13:00〜16:30)

　再生医療製品のみならず、培養装置、培養器具、搬送装置など、周辺機器・装置の開発を支援するための適切な「ガイドライン」の策定が進んでいる。本セミナーでは、国内外における「標準化」および「ガイドライン策定」の現状と意義を解説するとともに、展望を議論したい。

1. 再生医療分野の産業化
   1. 産業化の現状
   2. 早期産業化への道筋
   3. 標準化の意義と規格の役割
2. 新規法規制と標準化
   1. 再生医療新法と医薬品医療機器等法の概要
   2. 承認申請における標準の役割と使い方
3. 再生医療分野のISO規格
   1. ISOの役割とISO規格策定の仕組み
   2. ISO/TC 150における規格化動向
   3. ISO/TC 198における規格化動向
   4. ISO/TC 276における規格化動向
   5. ASTM internationalにおける規格化動向
4. 再生医療分野のガイドライン
   1. ガイドラインとは
   2. 厚生労働省・次世代医療機器評価指標
   3. 経済産業省・医療機器開発ガイドライン
5. 再生医療分野におけるガイドライン策定の意義
   1. 次世代医療機器評価指標と医療機器開発ガイドラインの連携
   2. ガイドライン策定における学会との連携
   3. 製品開発におけるガイドラインの効果的活用法
6. 細胞培養加工システムに関するガイドライン策定動向
   1. 再生医療等製品製造に関する規制動向
   2. 細胞培養加工装置に関するガイドライン策定動向
   3. 国際規格化に向けた取り組み
7. 今後の課題と展望
• 質疑応答・名刺交換