ファーマコゲノミクス (PGx) 導入臨床試験実施ノウハウと規制当局、海外/ICHレギュレーション対応

第1部 ファーマコゲノミクス (PGx) 導入臨床試験実施におけるノウハウと実践例 　～PGx活用の新たな展開に向けて

　治験責任医師として、第I相臨床試験におけるPGx導入・定着に取り組んできた実績をわかりやすく紹介し、実施のノウハウ、倫理的配慮、遺伝子解析技術の進展などを具体的に解説します。併せて、今後の新たなPGx活用の展望にも触れます。 　特に、PGx関連導入試験を企画、実施を担当される製薬企業の方、遺伝子解析技術の医薬品開発領域への活用を望まれる関連部門の方に、現場の実際をお伝えします。

1. ファーマコゲノミクス (PGx) の概要
2. ポストゲノム時代の臨床試験 (治験) への取り組み
   1. 倫理と解析技術の確立
   2. PGx導入治験普及の啓発活動
3. PGx導入臨床試験の実際
   1. PGx層別試験とDNAバンキング
      • 治験実施計画書の作成
      • 同意説明文書の作成
   2. PGx層別試験の対象遺伝子多型
      • CYP2C19
      • CYPC9
      • CYP2D6
      • その他
   3. PGx導入試験の実践例
      • PGx-PK臨床試験
      • PGx-PK-PD臨床試験
4. PG導入臨床試験の展望
   1. 遺伝子多型解析の動向
   2. 遺伝子解析技術の刷新
   3. ゲノムバイオマーカーの活用
• 質疑応答・名刺交換 ※ テーマ全般に係わる自由なご質問、ご相談にも応じます。

第2部 承認申請をふまえたPGx スタディー実施とガイドラインへの対応

　FDAなどの海外の規制当局はファーマコゲノミクスに関するガイダンス等を発出し,個別化医療を志向した医薬品開発をリードしています。本講座ではファーマコゲノミクスのコンセプトについて理解を深め,ファーマコゲノミクスを取り入れた医薬品臨床開発のイメージをディスカッションします。

1. 医薬品開発におけるファーマコゲノミクスの現状
   1. ファーマコゲノミクスの歴史
   2. ファーマコゲノミクスとlabelingの現状
   3. 製薬企業の動向
2. ファーマコゲノミクスに関する遺伝学,分子生物学的観点
   1. 変異と多型
   2. ハーディー・ワインバーグ平衡
   3. ハプロタイプ
   4. 連鎖不平衡
   5. Genome Wide Association Study
3. ファーマコゲノミクスを取り入れた臨床試験の企画,実施と問題点
   1. Hypothesis generating vs. Hypothesis testing
   2. Retrospective vs. prospective
   3. 表現型の選択と収集
   4. 検出力とサンプルサイズ
   5. データの品質管理
   6. 統計モデル
   7. 構造化集団について
   8. 多重検定と有意水準の調整
4. 国内,海外の規制の動向
5. 今後の展望
   1. 規制のあり方
   2. 医療現場への還元
• 質疑応答・名刺交換